—アカデミア・スタートアップのための生存戦略—
はじめに
2023年5月18日、米国最高裁判所がAmgen Inc. v. Sanofi事件で下した全員一致の判決は、バイオテクノロジー分野の特許実務に広範な影響を及ぼす画期的な司法判断となりました。本判決は、米国特許法第112条(a)に規定される実施可能要件（Enablement Requirement）を厳格に適用し、抗体医薬にとどまらず、治療用タンパク質、核酸医薬、細胞療法、遺伝子編集技術といった、機能によって発明の範囲を画定するあらゆるバイオテクノロジー関連発明の特許性に根本的な問いを投げかけました。本判決により、米国における広範な機能的属クレーム（genus claim）、いわゆるコンセプト特許の時代の終焉が決定づけられたと言えます。
本コラムでは、第一にAmgen判決の法的意義を分析し、第二に日米欧における機能的クレームの許容性を巡る法思想の違いを考察します。そして第三に、リソースに限りのあるアカデミアやスタートアップが、この新たな知財環境において大手製薬企業に対抗しうるポートフォリオを構築するための、具体的戦略を提示します。
1. Amgen v. Sanofi判決の分析
1.1. 事案の概要と争点
本件で争われた特許は、Amgen社が保有するPCSK9タンパク質に結合する抗体に関するものでした。PCSK9は肝細胞表面のLDL受容体を分解に導くタンパク質であり、これを抗体阻害すると血中LDLコレステロールが低下する、という作用機序の発見に基づいていました。そこでAmgen社は、PCSK9上の特定のエピトープに結合し、かつPCSK9とLDL受容体の結合を阻害するという二重の「機能」によって抗体の属全体をクレームしていました。このクレームは、抗体を特定のアミノ酸配列ではなく機能的特徴で定義していたため、理論上、数百万種類以上の膨大な抗体を包含する可能性がありました。
一方、Amgen社の特許明細書には、この機能を有する抗体として26種類のアミノ酸配列が開示されているに過ぎませんでした。Sanofi社側は、Amgen社のクレームが広範に過ぎ、実施可能要件を満たしていないため無効であると反論しました。争点は、「クレームされた発明の全範囲」を実施可能ならしめるために、明細書はどの程度のデータを開示すべきか、という点にありました。
1.2. 最高裁判所の判断
最高裁判所は、連邦巡回控訴裁判所（CAFC）の判断を全員一致で支持しました。判決の核心は、特許権という独占権を付与される対価として、発明者は当業者が「過度の実験」なく実施できるよう明細書で開示しなければならず、この開示はクレームがカバーする発明の「全範囲」に及ばなければならないという点にあります。
最高裁は、Amgen社のクレームが機能という「結果」のみを定義し、具体的な「方法」はごく一部の実施例を示すにとどまっていると指摘しました。バイオテクノロジー分野は本質的に予測可能性が低く、開示された26の実施例は、膨大な未知の抗体群から機能を有するものを選別するロードマップを提供しておらず、当業者は依然として「試行錯誤を通じた骨の折れる探求」に頼らざるを得ないと結論付けました。
この判決の法的意義は二点に集約されます。第一に、「より多くをクレームする者は、より多くを実施可能にしなければならない」という原則を明確にしたこと。第二に、バイオテクノロジーの複雑性を理由とした「技術分野ごとの例外」を否定し、単一かつ普遍的な実施可能要件の基準を適用する姿勢を鮮明にしたことです。
2. 機能的クレームの許容性を巡る法思想の違い
Amgen判決が示した米国の厳格な姿勢は、日本や欧州の実務とは異なります。この違いは、審査基準の運用の違いにとどまらず、特許制度が何を保護すべきか、という根源的な法思想の違いに根差しています。
2.1. 発明の「技術的貢献」を重視する視点（日本・欧州）
日本や欧州の実務は、発明者の技術進歩への寄与を評価し、その寄与に見合う範囲を保護すべきという考え方を基盤とします。発明の本質は具体的な実施例に限定されず、その背後にある新しい作用機序や技術的思想にも価値が認められます。
例えば、「タンパク質Xの機能を阻害することで疾患Yを治療できる」という従来知られていなかった作用機序が発見され、代表的な実施例がいくつか示されている場合、当業者はその作用機序を応用して他の実施形態も再現できると評価されやすくなります。結果として、「タンパク質Xインヒビターを含む、疾患Y治療用組成物」といった機能的に広く規定されたクレームでも、実施可能要件・サポート要件を満たすと評価される余地があります。発明の画期性が高ければ高いほど、より広い権利範囲が認められる傾向があり、限られたリソースで画期的コンセプトを発見するアカデミアやスタートアップにとって、相対的に有利な環境を提供してきました。
2.2. 発明の「排他的所有」の範囲を問う視点（米国）
米国では、発明者が開示した情報の価値を、クレームによって付与される独占の範囲が超過してはならないとする考え方が強くあります。これは特許権を社会との交換（bargain）として捉える思想が前面に出ているためと考えられます。
特に抗体を含むバイオ分野では、構造と機能の関係が予測困難であり、同じ機能でも膨大な構造的多様性が存在しえます。作用機序のみの開示では、無数の未知の分子を当業者が再現できるとは評価し得ず、開示されていない領域までの排他的権利取得を正当化できません。結果として、実施例で開示された構造等により特定可能な範囲でのみ権利が認められる方向に明確に傾きました。
この思想の違いは、研究開発主体によって全く異なる影響をもたらします。豊富な資金と研究開発リソースを持つ大企業は、「データリッチな明細書」（数十～数百の構造バリアントと詳細なSARデータ）に加え、段階的に特許出願・分割出願を重ね、数十～数百件の特許ファミリーからなる「厚いポートフォリオ」で対応できます。一方、限られた予算で比較的「一発勝負」を強いられるアカデミアやスタートアップには、従来の「画期的コンセプト＋少数の実施例＝広範な権利」モデルの崩壊を意味し、構造的格差がさらに拡大することになります。
3. アカデミア・スタートアップのための生存戦略
限られたリソースで最大の成果を得るために、以下の戦略が重要となります。
3.1. 戦略①：日欧米「使い分け」の徹底活用
全方位的に完璧なデータを揃えることは現実的ではありません。しかし、医薬品世界市場シェアは米国40%、欧州・日本で30%程度です。米国での広範な権利確保が困難でも、日欧で機能的クレームを確保できれば、グローバル市場の3割をカバーでき、交渉力は維持できます。
具体的には、限られた実施例（数個の代表的抗体・化合物）を用いて、日本・欧州で機能的クレーム（「タンパク質Xインヒビターを含む医薬組成物」など）の権利化を狙います。米国では、実施例で開示された構造の限定を加えたクレームや、後述するMPFクレームで、取得可能な範囲の権利を確保します。優先権期間中に追加データが得られた場合、米国出願でより広いクレームを追加できるよう、分割出願・継続出願を戦略的に準備することが重要です。
3.2. 戦略②：早期の資金調達と「特許強化のためのデータ構築」への投資
画期的コンセプトの発見時点では、通常データは最小限です。自己資金や公的研究費だけでは、米国基準のデータリッチ明細書を構築できません。強固な知財ポートフォリオ構築には、外部資金の導入が必須となります。
コンセプト発見後できるだけ早く、外部資金（シードVC、助成金、SBIR/STTR等）の導入経路を確保することが重要です。「論文が出てから」「もっとデータが揃ってから」という慎重姿勢は、知財戦略上は致命的な遅れとなります。
VCピッチや助成金申請においては、調達資金の一部を特許強化のためのデータ構築に充てることを明示的に組み込むべきです。具体的には、構造バリアントの追加作製（10-20種類程度）、パラトープマッピング技術であるCDRスキャン、詳細なSAR解析、AI/計算科学による予測データの補強などが挙げられます。これらを前臨床・臨床試験予算と同等の「必須投資」として位置づけることが求められます。
近年、大手製薬会社のM&Aやライセンスディールは「開発後期ステージ」かつ「リスク除去済み（de-risked）」アセットに集中しており、ここで言う「リスク」には「知財の堅牢性」も含まれます。法的に脆弱な特許しか持たないアセットは、臨床データが良好でもバリュエーションが大幅に下がります。EXITを目指すスタートアップにとって、特許強化のためのデータ構築への早期投資は、将来のバリュエーション向上のための戦略的投資となります。
3.3. 一案：Means-Plus-Function（MPF）クレームの活用
上記の基本戦略に加え、米国出願においてはMeans-Plus-Function（MPF）クレームの活用も一つの選択肢として検討に値します。MPFクレームは、「特定の機能を実行するための手段」として発明を定義し、権利範囲が「明細書に記載された対応構造およびその均等物」に限定されます。これは「広すぎて無効」と「狭すぎて無価値」の間にある現実的な妥協点となる可能性があります。
2024年5月のPTABの決定（Ex parte Chamberlain）において、「特定の機能を実行するための手段（means for binding human C5 proteinなど）」というMPFクレームについて、明細書は開示された対応構造の均等物を記述する必要はないという重要な判断が示されました。これは、MPF形式が特定配列のみのクレームよりも広い範囲を潜在的にカバーできる可能性を示唆しています。
ただし、MPFクレームをバイオ分野で活用する場合には注意点があります。均等物を含む保護を得るためには、明細書に対応構造（特定の抗体や配列）と代替案をできる限り多く記載し、機能との関連付けを明確にすることが重要です。バイオ分野ではMPFクレームの実務が完全には定着しておらず、訴訟時のリスクは残りますが、ケースバイケースで検討する価値はあるでしょう。
4. 展望と結語
4.1. 日本実務への「データリッチ化」の波及
日本の研究者・実務家にとって看過できない現実があります。Amgen判決を受けた大手企業、特に米国大手製薬・バイオテック企業は、米国出願のために構築した「データリッチな明細書」を、そのまま日本を含む各国に出願してきます。
各国の特許行政・司法は形式的には独立していますが、実務レベルでは影響を及ぼす可能性が否定できません。日本の審査官が日々目にする明細書が「データリッチ仕様」になれば、審査基準の運用は、制度改正や判例変更を待たずとも、無意識のうちに厳格化の方向へシフトする可能性もあります。
実務レベルでの審査の厳格化により、従来型の「コンセプト＋少数実施例」出願が拒絶されるリスクが高まる可能性がある一方、資金力のある米国企業は日本市場でも広範な、あるいは細切れで大量の権利を確保していきます。日本のアカデミアやスタートアップが国際競争力を維持するには、たとえ日本国内出願であっても、可能な限り「データリッチ戦略」を採用せざるを得ない状況が生まれる可能性もあります。だからこそ、早期の外部資金導入と、特許強化のためのデータ構築への投資が死活的に重要となります。
4.2. おわりに
Amgen v. Sanofi判決は、アカデミアやスタートアップにとって確かに逆風であり、新しい戦略を採る必要があります。
本記事で提示した戦略—「日欧米使い分け」「特許強化のためのデータ構築への投資」、そして一案としての「MPFクレーム」—は、リソース制約という現実を直視した戦略です。大企業のような厚いポートフォリオは構築できなくとも、制度の隙間を突き、限られたリソースを戦略的に配分し、グローバル市場の一定部分を確保することで、交渉力を維持し、EXITへの道筋を描くことは可能です。
データは、もはや「あれば望ましい」ものではなく、「なければ戦えない」段階にあります。しかし、それは無限に揃える必要はありません。どの市場で、どの程度のデータを持てば、自分たちのゴール（ライセンスアウト、M&A、上場など）に到達できるのか—この問いに対する明確な戦略を持つことが成功の鍵となります。
画期的なコンセプトを発見する能力は、依然としてアカデミアやスタートアップの最大の強みです。その強みを、Post-Amgen時代の新たなルールの下でいかに価値化するか—この挑戦に正面から向き合った者が、次世代のバイオテクノロジー・イノベーションの担い手となるでしょう。
